Luspatercept verringert Anämie bei niedriger-Risiko-myelodysplastische Syndrome

Für Patienten mit niedriger-Risiko-myelodysplastische Syndrome mit ring sideroblasts wer wurden regelmäßig rote Zelle Transfusionen, luspatercept reduziert die schwere der Anämie, verglichen mit placebo, entsprechend einer Studie veröffentlicht im Jan. 9 Ausgabe des New England Journal of Medicine.

Pierre Fenaux, M. D., Ph. D., vom Hôpital Saint-Louis in Paris und Kollegen eingeschrieben 229 Patienten mit very low-risk, low-risk-oder intermediate-risk myelodysplastischen Syndromen mit ring sideroblasts die schon regelmäßig rote Zelle Transfusionen. Die Patienten wurden randomisiert entweder luspatercept (bei einer Dosis von 1,0 auf 1,75 mg/kg Körpergewicht; 153 Patienten) oder placebo (76 Patienten), die alle drei Wochen.

Die Forscher fanden heraus, dass die transfusion Unabhängigkeit für acht Wochen oder länger beobachtet wurde, in 38 und 13 Prozent der Patienten in der luspatercept-und placebo-Gruppen, beziehungsweise. Die wichtigsten sekundären Endpunkt (transfusion Unabhängigkeit für 12 Wochen oder länger) wurde erfüllt, indem ein höherer Prozentsatz der Patienten in der luspatercept-Gruppe gegenüber der placebo-Gruppe (28 versus 8 Prozent für die Wochen 1 bis 24; 33 gegenüber 12 Prozent für die Wochen 1 bis 48). Müdigkeit, Durchfall, Erschöpfung, übelkeit und Schwindel waren die häufigsten luspatercept-assoziierte unerwünschte Ereignisse; im Laufe der Zeit, es war ein Rückgang in der Inzidenz von unerwünschten Ereignissen.

„Luspatercept deutlich reduziert die transfusions-Belastung bei einem erheblichen Anteil dieser Patienten und wurde im Zusammenhang mit hauptsächlich low-grade toxische Effekte,“ die Autoren schreiben.