Forscher entwickeln neuen ‚DNA-Stich“ zur Behandlung von Muskeldystrophie

Eine neue Therapie getestet, die durch die Universität von Alberta-Forscher zeigt frühe Versprechen eine effektive Behandlung, die helfen könnte fast die Hälfte der Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Die Behandlung—ein cocktail von DNA-ähnlichen Molekülen—die Ergebnisse in der dramatischen nachwachsen eines proteins namens dystrophin, die fungiert als eine Unterstützung-Balken zu halten, die Muskeln kräftigen. Das protein ist praktisch nicht vorhanden bei Patienten mit DMD.

„Im Muskel, wenn es kein dystrophin es ist keine Unterstützung der Muskel-Membran, und die Muskelzellen werden leicht beschädigt oder zerstört“, sagte Toshifumi Yokota, professor für medizinische Genetik an der U of A. „Unsere DNA-ähnliche Moleküle wiederherzustellen, die Produktion von dystrophin, so kann es die Unterstützung der muskelzellmembran.

„Theoretisch ist diese Behandlung behandeln konnte, so viele wie 47 Prozent der Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.“

Die Bedingung ist eine genetische Erkrankung, die durch progressive Muskel-degeneration und Schwäche. Die unheilbare Krankheit verursacht Schwierigkeiten beim gehen und atmen, wie die Muskeln und das Herz sind nach und nach beschädigt. Viele werden sterben aus der Bedingung, die in Ihren 20er oder 30er Jahren.

In einer Studie, veröffentlicht in der Molekularen Therapie, Yokota und sein team beschreiben die Verwendung einer Kombination von DNA-ähnlichen Molekülen genannte antisense-Oligonukleotide—zu handeln, wie ein Stich das könnte die Reparatur einer bestimmten gen-mutation bei Patienten mit DMD. Die Moleküle, die getestet wurden sowohl in menschlichen Muskelzellen von Patienten mit DMD und in Mäusen mit der humanen DMD-gen.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration genehmigt das erste Medikament dieser Klasse von „DNA-Stich,“ eteplirsen heißt, im Jahr 2016. Aber das Medikament ist nur für etwa 13% der DMD-Patienten.

Yokota team gestaltet das cocktail von Molekülen theoretisch zu erweitern die Anwendbarkeit der Therapie bei knapp der Hälfte aller DMD-Patienten. Die experimentelle Behandlung kann auch wesentlich zur Verbesserung der Symptome von Patienten.

„Unsere Behandlung ergibt eine kürzere dystrophin-protein als die Droge, die jetzt verwendet. Dieses kürzere protein ist assoziiert mit extrem milde Symptome in einigen der Muskeldystrophie-Patienten. Einige haben fast gar keine Symptome“, erklärt Yokota.